Santa Cruz de Tenerife, 19 jun (EFE).
– La empresa biotecnológica tinerfeña Molefy Pharma, nacida del CSIC y respaldada financieramente por la tecnológica Arquimea, está avanzando en los ensayos para el desarrollo clínico contra la ELA de un candidato terapéutico llamado AP-2, una molécula con la que se pretende al menos ralentizar el avance por ahora inexorable de la enfermedad, cuyo día internacional se celebra este 21 de junio.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad rara no tanto porque tenga poca incidencia, ya que se diagnostican en España unos 900 casos anuales, sino porque su letalidad deja pocos pacientes en seguimiento, según ha explicado Helena Pérez, facultativa especialista del Servicio de Neurología del Hospital Universitario de Canarias.
Con una media de supervivencia de entre 2 y 5 años, en España hay actualmente unos 4.
500 pacientes con ELA, de ellos entre 120 y 130 en Canarias.
Helena Pérez ha participado este viernes en el encuentro «ELA en Canarias: conocer para avanzar», que ha reunido a expertos clínicos, científicos y biotecnológicos para abordar el impacto asistencial, social y familiar de la enfermedad.
Ha explicado que la ELA es una enfermedad neurodegenerativa compleja que progresa con rapidez y que afecta sobre todo a las neuronas motoras y por tanto a la movilidad de los músculos, de modo que estos se van debilitando hasta generar un alto grado de discapacidad, en algunos casos asociada a deterioro cognitivo o demencia.
La pérdida de movilidad afecta a los músculos de las extremidades, a la deglución, al habla y a la respiración y por ahora los tratamientos disponibles son sintomáticos, no curativos, centrados en el soporte especializado para mejorar la supervivencia y la calidad de vida, algo que «no es suficiente», ha subrayado.
La complejidad diagnóstica de la ELA y la falta de una causa única que pueda explicar el desarrollo de esta enfermedad, ha indicado Helena Pérez, hacen muy difícil encontrar un tratamiento curativo.
En este contexto, las nuevas moléculas que ahora se ensayan desde Molefy Pharma, derivadas de la investigación básica del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), «aportan una vía de esperanza para que la enfermedad, tan dramática, pueda en el futuro mejorar en términos de supervivencia, calidad de vida e incluso plantearse escenarios de frenado o curación», ha agregado.
Una de las líneas más relevantes de investigación es el hallazgo de que en las neuronas motoras se acumula una proteína anómala denominada TDP-43, que se considera uno de los principales elementos implicados en el deterioro neuronal, de manera que la investigación en curso se centra en evitar esa acumulación o en modular su efecto dentro de la célula.
Ana Martínez, profesora de investigación en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC y cofundadora de Molefy Pharma, y Carmen Gil, investigadora en el mismo centro, han explicado que la proteína anómala TDP-43 está presente en más del 97 % de los pacientes, produce una desregulación de más de 1.
000 proteínas distintas y contribuye directamente al desarrollo de la enfermedad.
El fármaco AP-2 desarrollado en el CSIC es capaz de modular el efecto tóxico de esa proteína anómala y la pérdida de su función reguladora sobre múltiples proteínas, hasta el punto de que se ha observado una recuperación completa en determinadas células y de la función normal de la TDP-43, según las investigaciones.
Además, en ensayos animales, se han obtenido resultados como la recuperación de la función fisiológica, la protección de neuronas motoras y la recuperación del déficit cognitivo.
Tras estos primeros experimentos, la investigación va a pasar de la fase preclínica a la clínica para comprobar si los efectos de la molécula AP-2 se reproducen en personas, han explicado.
Al ser la AP-2 una molécula nueva que nunca se ha administrado a humanos, el primer ensayo clínico pasa por comprobar sus efectos en personas sanas, para evaluar cómo se distribuye en el organismo y su seguridad, una fase que se está desarrollando en el Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid, y que probablemente durará hasta final de año.
El siguiente paso sería evaluar la AP-2 en pacientes en periodos breves de dos o tres semanas.
«El objetivo no es necesariamente una curación total inmediata, sino al menos una ralentización de la progresión de la enfermedad, lo cual ya sería un avance muy significativo, dado que actualmente no existe tratamiento eficaz y los fármacos disponibles solo ofrecen mejoras leves», ha explicado Ana Martínez.
Los plazos de ensayo están sujetos a una regulación estricta por parte de las autoridades sanitarias, lo que impide acelerarlos más allá de ciertos límites, pero se intenta optimizar los tiempos, han subrayado las investigadoras, quienes han destacado que por ahora no se ha desarrollado ninguna otra molécula en el mundo dirigida a actuar sobre la proteína TDP-43.
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